作者：Alan

香港大學李嘉誠醫學院 （港大醫學院）研究團隊成功研發的三氧化二砷（俗稱砒霜）口服藥劑（藥用口服砒霜或ARSENOL®），可用於治療一種死亡率高的血癌 ── 急性早幼粒細胞白血病（acute promyelocytic leukaemia，APL）。藥用口服砒霜的發明和應用是香港醫學史上的重要里程碑，意義深遠。這不僅是香港首款自主發明和製造的處方藥，也是首個獲得美國、歐洲和日本專利的藥物。經過廿載的不懈努力，港大醫學院研究團隊成功轉化香港研發成果為臨床應用，將藥用口服砒霜納入APL患者的治療方案。過往廣泛的臨床研究結果顯示，藥用口服砒霜具有高效性和安全性，APL 患者的整體存活率超過97%，能顯著減輕副作用和治療負擔。

具歷史意義的香港發明：藥用口服砒霜治APL成效卓著

港大醫學院的研究團隊在藥用口服砒霜治療APL已進行超過20年的廣泛研究。在一項為期15年的前瞻性隨訪研究中，超過400名復發性APL患者接受以藥用口服砒霜為基礎的治療方案後，其分子生物學緩解率（molecular remission rate）和五年整體存活率分別高達100%和80%。這些成果是在未進行骨髓移植的情況下實現的；骨髓移植是一種高度有毒的治療方法，但全球多個沒有藥用口服砒霜藥劑的地區仍採用此方法。

隨後，研究團隊將藥用口服砒霜作為首次緩解後的維持治療，喜證五年無白血病存活率和整體存活率分別達至90%和97%。下一步是將藥用口服砒霜納入新確診APL患者的第一線誘導治療，並達至五年內100%無白血病的存活率和整體存活率。綜合目前的研究結果，港大醫學院的研究人員已制定一套治療計劃，重點包括及早開始治療、提供必要的支援性護理，以及在第一線誘導治療中使用藥用口服砒霜。這套治療計劃能有效減低APL併發症所引致的早期死亡率，過去這一比例可高達20%至30%。

研究團隊目前正在香港測試一種全口服治療方案（簡稱AAA），由藥用口服砒霜（Oral-ATO）、全反式維甲酸（all-trans retinoic acid，ATRA）及抗壞血酸（ascorbic acid）組成，並根據不同APL患者的風險進行調整。

藥用口服砒霜成新治療標準

這項研究的首席研究員、港大醫學院臨床醫學學院內科學系臨床副教授喬夏利醫生表示，這個全口服的治療方案非常有效和安全，能在專科門診環境下為不同風險水平的APL患者提供藥物治療，而不需要長期住院。藥用口服砒霜的治療方案可以大幅減少化療的使用，不僅適用於低風險的APL患者，而且適用於所有APL患者，包括兒童和成人。

首獲FDA和EMA 認證

作為將藥用口服砒霜推向國際醫療舞台的第一步，該藥已獲得美國食品及藥物管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）的罕見病藥物資格認定（孤兒藥，orphan drug designation，ODD），亦同時取得美國 FDA新藥臨床研究資格認定（investigational new drug designation，IND）。這是首款由香港研發的抗癌處方藥物，獲得重要的FDA和EMA認證，對進行針對藥用口服砒霜的全球性研究至關重要。

APL 亞洲聯盟
由港大醫學院領導的APL亞洲聯盟 （APL Asian Consortium）由香港、馬來西亞、新加坡和台灣的研究人員組成，專注於APL的研究和治療。在其首個回顧性分析中，發現「AAA」較化療等傳統治療方案，更具優越性。APL 亞洲聯盟是目前在這些地區推廣藥用口服砒霜應用的重要平台，其在亞洲聯合進行的「AAA」研究項目獲港府創新及科技基金支持。

全球推廣藥用口服砒霜

大灣區及亞洲

港大醫學院的研究人員與大灣區（通過香港大學深圳醫院）及亞洲地區（通過新加坡國立大學癌症中心及新加坡國立大學醫院）的研究人員攜手合作，推廣藥用口服砒霜的應用。該項跨中心研究顯示，三年整體存活率和無復發存活率分別為99%及97%。

此外，藥用口服砒霜亦獲得廣東省藥品監督管理局批准，經由香港大學深圳醫院在大灣區作臨床使用。在APL 亞洲聯盟的支持下，藥用口服砒霜亦可在新加坡、馬來西亞和台灣進行APL的研究及臨床之用。

英國

英國的AML Research Network和卡地夫大學（Cardiff University）夥同港大醫學院科研人員合作，成功獲得英國血癌協會（Blood Cancer UK）資助，於英國境內進行第三期全國性研究，將藥用口服砒霜納入APL的前線醫療及護理；這標誌著香港醫藥發展的歷史性新里程。

美國和歐洲
美國FDA和EMA的罕見病藥物資格認定（ODD）為藥用口服砒霜的臨床研究提供了必要的監管要求。港大醫學院的研究人員將與業界合作夥伴攜手於今年在香港、北美及歐洲展開臨床研究計劃。

APL成為可治癒的疾病

喬夏利醫生表示：「我們非常自豪能夠看到我們的研究成功轉化為臨床應用，惠及香港和世界各地病人。」他續說：「藥用口服砒霜的研發不僅為APL患者的治療方案帶來重大變革。這一便捷有效的治療選擇，能夠顯著改善患者的生活質素。對於能將這項創新研究成果推向世界並擔任先鋒角色，我們倍感自豪，並將致力於讓所有APL患者都能獲得這種挽救生命，且具有成本效益的療法。通過擴大藥用口服砒霜的普及性，我們期望APL成為可治癒的疾病，惠澤全球患者。作為醫生，這將是我們最大的心願和成就。」

研究團隊

發明：三氧化二砷口服藥劑（藥用口服砒霜或ARSENOL®）

發明者：港大醫學院臨床醫學學院內科學系榮休教授 Cyrus Kumana教授及講座教授鄺沃林教授

現時研究項目首席研究員：港大醫學院臨床醫學學院內科學系臨床副教授喬夏利醫生

鳴謝

研究項目由香港特區政府醫務衞生局醫療衞生研究基金資助，並獲創新及科技基金「夥伴研究計劃」資助。其他合作方包括香港大學技術轉移處和港大科橋有限公司（Versitech Ltd）、雅各臣藥業（Jacobson Pharma Corporation）、美國SDK Therapeutics Inc、新加坡國立大學癌症中心、新加坡國立大學醫院、英國AML Research Network、英國卡迪夫大學和英國血癌協會。