香港大學李嘉誠醫學院(港大醫學院)臨床醫學學院內科學系與瑪麗醫院的臨床團隊,率先採用嵌合抗原受體 T 細胞(CAR-T 細胞)治療血癌。研究團隊最近成功為首名多發性骨髓瘤患者進行此療法(詳見附錄 A),不僅取得顯著療效,且未出現嚴重併發症。這項突破性治療為傳統療法無效的患者帶來新希望,也標誌著香港醫療發展的重要里程碑。同時,這是香港首次使用內地製造的先進 CAR-T 細胞療法,為香港引入內地新型細胞治療技術開創先例,未來有望惠及更多患
者。
背景
骨髓瘤是一種由於體內漿細胞(白血球的一種)出現病變所引起的惡性腫瘤,多發生於 40 至 50歲患者身上,年輕患者亦存在患病風險。該疾病會引發貧血、骨質破壞及腎功能損傷,若未經有效治療,最終可能導致死亡。
目前,骨髓瘤的標準治療方案包括使用一線靶向藥物,必要時結合化療,隨後進行自體造血幹細胞移植,惟許多患者康復後仍會復發。對於復發或對一線治療無效的患者,治療選擇有限,僅能依賴雙特異性抗體或其他靶向藥物,但其效果往往短暫。對於這類患者,其病情通常會惡化,進展為不治之症。
CAR-T 細胞療法是一種突破性的治療方法,通過利用患者自身的免疫系統來殲滅癌細胞。CAR-T細胞是經基因改造的 T 淋巴細胞,能精準辨識並攻擊癌細胞上的特定抗原。在標準的 CAR-T 細胞療法中,T 淋巴細胞取自患者自身(即自體細胞),目前主要用於治療多種血液癌症,包括白血病、淋巴瘤和骨髓瘤。
瑪麗醫院早於 2021 年成為全港首家提供 CAR-T 細胞治療的醫院。迄今為止,其臨床團隊已成功為超過 60 名患有不同類型血癌的患者進行 CAR-T 療法,使其成為香港規模最大的 CAR-T 細胞治療機構。
研究方法及發現
CAR-T 細胞治療首先通過「血液成份分離術」(apheresis)從患者的外周血中分離出 T 淋巴細胞。這些細胞隨後會運往專門的製造點,進行基因改造以插入 CAR 結構,並於完成改造後送回醫院。患者需接受化療以清除體內的淋巴細胞,這一過程稱為「淋巴消融」。最後,經過基因改造的CAR-T 細胞會重新注入患者體內,開始發揮抗癌作用。
用於骨髓瘤的 CAR-T 細胞專門針對一種蛋白質名為 B 細胞成熟抗原(BCMA)。研究團隊採用來自內地製造商的 BCMA CAR-T 細胞產品。該產品自 2020 年起在內地廣泛使用,並於 2023 年正式獲得國家藥品監督管理局的批准。而這是該產品首次在內地以外的地區應用。
治療意義
港大醫學院臨床醫學學院內科學系講座教授、研究團隊鄺沃林教授表示:「目前,瑪麗醫院是香港唯一提供骨髓瘤 CAR-T 細胞免疫療法的醫院。現有的先導 CAR-T 細胞治療計劃,目標是每年治療五至十名骨髓瘤患者。」
來自同一學系的港大醫學院副院長(研究)謝偉財教授進一步指出:「BCMA CAR-T 細胞治療將對本港的骨髓瘤治療管理產生深遠影響,因為這是目前最有效的骨髓瘤治療策略之一。對於那些對標準治療無效或在自體骨髓移植後復發的患者,這項療法為無助患者帶來生機。」
BCMA CAR-T 細胞治療成功應用在這些患者身上,標誌著內地先進臨床技術首次在香港落地。這不僅展示內地研發的尖端治療產品和技術可惠及香港患者,也為香港未來從內地引進更多創新治療策略奠定基礎。
關於研究團隊
研究團隊包括港大醫學院臨床醫學學院內科學系講座教授鄺沃林教授、學院副院長(研究)兼臨床教授謝偉財教授、名譽臨床副教授沈佩妍醫生、黃宇欣醫生和陳守仁醫生,以及名譽臨床助理教授鄧凱琪醫生。
附錄 A:關鍵治療里程碑——73 歲男性骨髓瘤患者(化名為「C 先生」,以保護其隱私),香港首位接受 CAR-T 細胞治療的患者
2010
首次病發確診第一期骨髓瘤
2014
接受標準一線治療並進行自體造血幹細胞移植
2016
骨髓瘤復發;接受多種治療方案但效果未如理想
2024
接受骨盆大型骨髓瘤的放射治療;嚴重疼痛和失禁,需要導尿管
排尿;完全臥床,無法坐著或走路
可用的治療選擇均沒有效果;被認為末期骨髓瘤
2024 年 12 月 31 日
接受 CAR-T 細胞治療,未出現嚴重併發症
2025 年 1 月下旬至 2 月初
正電子電腦斷層掃描顯示療法對骨髓瘤有理想反應
最新檢查
幾乎完全康復;能夠自理並獨立前往診所
鄺沃林教授(前右)及謝偉財教授(前左)領導的研究團隊,成功利同內地製造的BCMA CAR-T細胞治療多發性骨髓瘤。
鄺沃林教授(左)及謝偉財教授表示,團隊將繼續尋找和研發先進臨床治療技術,以惠及更多香港病患。
港大醫學院率先採用CAR-T細胞成功醫治多發性骨髓瘤患者,為本港首例。(圖左起)鄧凱琪醫生、沈佩妍醫生、鄺沃林教授、謝偉財教授、陳守仁醫生和黃宇欣醫生。