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FDA重新檢視獲加速審批而未達實效之癌症藥物?

29-04-2021

FDA重新檢視獲加速審批而未達實效之癌症藥物?

美國每年以藥物能縮小或減慢擴散腫瘤之早期成效為準則,審批若干癌症新藥。然而,部份藥物未能落實延長癌症患者的存活期及更健康的目標。近日,美國食品及藥物管理局(以下簡稱 FDA)就此議題召開會議,檢視過去數款獲批而未能證實有效幫助癌症患者延長存活期之藥物。

FDA 稱採用了創新的研究捷徑,以加快病危的癌症患者得到所需藥物。但許多研究員指出 FDA 沒有對未達預期療效之藥物採取強硬措施,以致市場上充斥許多昂貴和未經證實療效之癌症藥物。

賓夕凡尼亞州大學的癌症專科和生物倫理學家 Dr. Ezekiel Emanuel 說︰「醫生處方藥物;病人承受療效未明藥物之毒素。我們不能處於永無止境的未知當中。」

前所未有的藥物開發進度促成 FDA 與藥廠 Merck, Roche 及 Bristol-Myers Squibb 展開一連三天的會面。根據 FDA 官員消息指,當局於2011年前,只就以上話題舉行過三次會議。

美國人均處方藥物之支出遠較其他國家高,2013年支出逾60億美元,現時金額更為雙倍。按照 IQVIA 的數據顯示,每年新藥費用介乎$90,000至 $300,000美元,其價格上升速度比癌症患者存活期之上升為快。

FDA 不會有價格上的考量,但有責任確保缺乏效用的藥物絕跡巿場。

「這會是一個全民公投,了解大眾認為這些開支是否用得其所。」長期評論 FDA 工作的三藩巿加利福尼亞大學癌症專家 Dr. Vinay Prasad 說︰「對於這些藥物,答案看似是『不』。」

FDA 將會聽取藥廠和癌症專家小組意見,對於近期反對聲音,當局高層表示各方討論是很重要,並指︰「失敗的研究不等於藥物無效。」

FDA 持撤銷藥物的最終決定權,同時已準備推行更強硬的措施。

自去年尾,四個藥廠諮詢 FDA 後,自願撤銷了數款肺癌和膀胱癌藥物之批准。這些藥物最初是基於腫瘤縮小而獲批,但之後皆未能顯示有效延長病人存活期。

四種癌症藥物的加速審批相繼被撤銷確是史無前例,大大削弱 FDA 的加速審批項目是「健康的」之說服力。

美國國會於 1992 年賦予 FDA 權力,可就初步研究資料而加速審批藥物,以回應當時 HIV 感染者和社會人士對藥物發展步伐緩慢之意見。更多藥物可更快更便宜地進入巿場,業界表示歡迎。

「加速審批途徑」原意如履行合約,若藥物在後續研究顯示未能幫助患者延長壽命或取得較佳生活質素,這些審批將會被撒銷。但是撤銷情況並不常見,在 155 個癌症加速審批中,只有 10 個藥物被撤銷,當中大部份是由生產商自願廢除。FDA 過去只曾撒銷「加速審批」藥物一次,這都突顯出當局對癌症藥物的監管有疏忽。

FDA 以超過一年時間,將 Roche 獲加速審批用於乳癌之的藥物 Avastin 撤銷。縱使多項證據清晰顯示藥物不能延長病人壽命,並造成嚴重的副作用,癌症病人和民主派人士仍以電話圍攻,要求 FDA 保留該藥物之許可。

於是次特別會議重新檢視的藥物包括「免疫治療」藥物—— Merck’s Keytruda, Roche’s Tecentriq 及 Bristol Myers Squibb’s Opdivo。這些暢銷藥物能對抗致命的皮膚癌和肺癌,並顯示出延長存活期的功效。這些藥物在其他適應症上也獲得了數十項批准,包括膀胱癌、喉癌和肝癌等,亦是會議的焦點之一。

這三家藥廠的研究皆顯示出負面或無定論的結果。

儘管正在審查的六種用途都被撤銷,因藥物同時被批准用於其他適應症,故此仍能在市場上流通。

克利夫蘭診所的 Shilpa Gupta 博士指出,FDA 在 2016 年至 2017 年間批准了五種治療膀胱癌的免疫治療藥物,其中兩種正在重新審查中。她質疑地問︰「我們真的需要所有五種藥物嗎?」

「加速審批」原意是填補市場上「未被滿足的醫療需求」,但時至今天,大約有三分之一的藥物是通過此途徑進入藥物市場,當中不少獲批藥物都應用於多種癌症。

許多研究,包括政府調查員批評 FDA 對審批項目存在疏忽,FDA 的科學家亦開始退縮。

在 2018 年的一項研究中,FDA 人員認為該項目是成功的。當中只有 5% 獲「加速審批」之癌症藥物被撤銷,另有 55% 在往後的研究「被證實」療效。

哈佛大學研究人員深入研究以上講法,發現只有約 20% 的癌症藥物顯示能延長壽命。在大部份案例,FDA 允許製藥商透過進行第二次研究去證實藥物是值得獲批——例如腫瘤縮小或腫瘤延遲生長等。

在某些癌症,患者可受益於縮小或減緩腫瘤生長。可惜,在很多情況下卻未能建立這個關聯。

Dr. Ezekiel Emanuel 說︰「被小腫瘤而不是大腫瘤殺死,不會讓你感到安慰,因為你仍然會死。」

 

原文:https://www.foxnews.com/ health/fda-to-scrutinize- unproven-cancer-drugs

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