在美國，醫藥費用是個人破產的一項主要原因。2012 年美國新上市的 13 種抗癌藥物中有 12 種，一年的藥價高於 300 萬元（約 10 萬美元），而且費用仍有持續增加的趨勢（註 1）。近兩、三年來，筆者就讀的學校（陽明大學）幾乎年年都有教職員自發的募款活動，希望能為不幸得了癌症的教授籌措藥費，以支付高昂的「抗癌新藥」費用，否則教授只能退而求其次使用效果較差的藥物。如此高不可攀的藥費，對不幸罹癌的病人無疑是雪上加霜。抗癌新藥為什麼如此昂貴呢？

新藥價格昂貴的原因

對於昂貴的藥價，「大藥廠」的說法是：新藥的開發，耗時、費力、風險高、投資又大，所以要將研發成本合理反映在藥價上，後續才有足夠的資金持續開發更新、更有效的藥物，醫學才能不斷的進步。但是這種說法在個人化醫療的時代已經有些牽強了，因為許多標靶藥物開發時的臨床試驗，會篩選有特定遺傳變異的受試者參加，所以只要數十人到數百人的規模就可達到統計學上的意義，不再是傳統臨床試驗的規模，動輒需要上千名受試者，因此藥物開發的費用應該已經降低許多了。例如 2016 年 FDA 剛通過，肺癌病人若 ROS1 基因突變可以使用標靶藥物 Crizotinib 進行治療，該臨床試驗的受試者僅有 50 人。

合理的懷疑，藥廠在決定藥物價格時並非依循傳統的經濟原則，而是以病患的「容忍度」為主要考量。例如免疫治療的抗體藥物適用範圍，已經由單一種癌症持續擴大到數種癌症，市場規模不斷擴大成本自然會下降，然而藥廠並沒有大幅度調降藥價，因為病患仍能「忍受」較高的價格。這不禁令人感嘆，藥價的制定已超乎合理的利潤原則。

此外，「醫療照護處方用藥改善及現代化法案」（2003 Medicare Prescription Drug, Improvement and Modernization Act）限制美國聯邦政府與大藥廠談判藥價。這也是美國的癌症用藥售價居高不下的另一項原因。美國總統川普於競選期間曾承諾，他當選後政府將與大藥廠談判，要求降低藥價；然而在他上任與大藥廠的領導人們會晤後，卻背棄了他的宣示。

有些癌症病患受惠於新藥療效而康復的同時卻也傾家蕩產；有些人則因為負擔不起，選擇放棄治療。這樣的結果，究竟是福氣還是詛咒（A blessing or a curse）呢？唯一可以確定的是，新藥必定為大藥廠帶來豐厚的收益。

一名癌症病患感慨的說：「 沒人負擔得起的新藥對病患又有何意義呢？」救命的藥物卻訂定一個高不可攀的價格，這不是很荒謬嗎？藥物的開發模式真的到了需要有革命性改變的時候了！如此才有機會提供癌症病患負擔得起的治療方式。

「反轉藥價」的新希望──學界藥物開發

荷蘭癌症研究所（Netherlands Cancer Institute）的伯納德斯（René Bernards）教授，於今年 2 月在《細胞》期刊上的一篇評論文章中高聲疾呼，學術界應該挺身而出，取代國際大藥廠，扮演新藥開發的主要角色，希望能以此改變癌症藥物開發的生態，翻轉藥價，造福無數的癌症病患。以下是他的觀點。

許多新藥的初期研究原本就是在學術研究機構完成的，美國國家癌症研究所（National Cancer Institue）每年的研究預算高達 1,500 億元（約 50 億美元），基本上可以保證有源源不絕的癌症治療新發現。原本就擅長基礎研究的科學家，如果能有更充裕的經費挹注以及藥物開發各領域專家的密切配合，就有機會組成學術新藥開發的團隊。倫敦癌症研究所（Cancer Research Institute, London）以及德州的安德生癌症中心（MDAnderson Cancer Center）都已經組成了規模龐大的癌症藥物開發團隊。

當藥物進入人體試驗階段，只要有符合優良實驗室規範（Good Laboratory Practice）以及優良生產規範（Good Manufacturing Practice）的製藥工廠配合生產符合人體試驗規範的藥物，教學醫院的醫師與醫護人員都有執行臨床試驗的經驗與知識，因此只要引進足夠的資金與適當的人才，學術界絕對有能力承擔藥物開發、臨床試驗的任務。

從何著手？

「老藥新用」（drug repurposing，註 2）是學界藥物開發時可以的考慮的方向之一，因為這些老藥已經廣泛運用於人體，所以不用顧慮藥物的毒性及可能的副作用，能大幅減少開發的時間與經費。另一個方向是綜合兩種以上之前開發過程中認為無效的藥物，找出有效的藥物組合。上述兩種風險較低的開發策略，將很適合為學界藥物開發初期，幫助建立成功的運作模式、驗證此概念的可行性（proof of concept）；待開發模式運作較為成熟後，再進一步挑戰更具新創性的藥物。

學界將藥物開發完成後，尚需合適的藥廠負責將品質優良、價格合理的新藥生產、上市，才能造福病患。已經適應了低利潤的經營模式的學名藥廠（註 3）可能是很適合的合作夥伴。此外，學名藥廠並不需要承擔藥物開發的風險與投資，因此提供價格較低的藥物並無損其合理的利潤。

在文章最後，伯納德斯教授預見：當學界新藥開發體系與學名藥廠（或其他新創的公司）形成新的夥伴關係，將能大幅降低新藥的價格，發展出可永續發展的（sustainable）癌症新藥開發模式。

註 1：若癌症病患同時使用兩種免疫治療的抗體藥物治療，一年的費用將高達 750 萬元（約 25 萬美元）。
註 2：老藥新用是藥物開發的一種策略，指將已被核准做為某一臨床用途的藥物，用於其他新的治療用途。
註 3：學名藥指專利保護期限已過的藥物，其他合法藥廠可依相關規定生產該藥物。

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（首圖來源：Stocksnap.io）