中大卓越兒童健康研究所成功結合藥物及基因測試實現「精準個人化治療」為難治型兒童血癌患者帶來新希望

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中大卓越兒童健康研究所成功結合藥物及基因測試實現「精準個人化治療」為難治型兒童血癌患者帶來新希望

29-09-2022

中大卓越兒童健康研究所成功結合藥物及基因測試

復發性兒童急性骨髓性白血病（AML）一旦出現耐藥問題，往往因缺乏其他治療方法而被視為不治之症。香港中文大學（中大）卓越兒童健康研究所最近成功建立一個結合基因、藥物和臨床數據的高維度病人資料庫，並研發了一套測試方法，為難治型血癌患者提供精準的個人化治療。該測試可在三日內獲取病童癌細胞對一籃子標靶藥物的敏感度，並結合基因分析，針對個人情況為患者配對最有效的藥物以控制病情。相關結果已於美國癌症研究協會旗下醫學期刊《Blood Cancer Discovery》發表。

AML傳統療法為化療配合骨髓移植倘復發存活率低於四成

AML是一種罕見但極具侵略性的急性血癌，約佔兒童癌症個案的5%；以本港為例，每年約有10宗新症。

傳統的治療方法為化療及骨髓移植，已沿用多年。隨着醫療發展，一般新症的存活率可達70%。然而，病人倘若復發，存活率只有四成或以下。

中大醫學院兒科學系教授李志光教授表示：「為復發性急性血癌病人增加化療強度未必能顯著提升他們的存活機會，反而會帶來嚴重副作用。故此，我們急切需要找到其他治療方法來幫助這些病童。醫學界近年雖針對成年急性骨髓性白血病病人，研發一系列的新型藥物，但因成人和兒童患者在致病基因上存在差異，這些新藥大部分未能應用於兒童。」

李志光教授指出，一名14歲AML病人接受精準個人化治療後，病情得到緩解，並延長存活期達兩年半，實現了病人的願望。

致力進行尖端研究尋找更佳治療方案

中大卓越兒童健康研究所的科研人員一直致力就兒童癌症進行各種尖端研究，包括為復發性急性血癌這類難治之症尋找更有效的治療方案。研究人員對52名患病兒童的骨髓樣本進行綜合藥物、基因組學及臨床數據的全面分析，建立了上述高維度資料庫。此資料庫開放予全球所有研究人員，將進一步促進針對這種罕見血癌的基礎、轉化和臨床研究發展。

研究所的科研專家從資料庫的數據中不但發現兒童急性骨髓性白血病病人因應基因變異而出現與成年病人不同的藥物反應，並在已獲批的藥物庫中找到部分標靶藥物對兒童血癌細胞具有比傳統化療藥物更佳的反應，有助日後集中資源研究這些藥物在兒童個案的療效。

另外，團隊結合藥物及基因分析，首次成功為兒童急性血癌病人研發出一套能提供「精準個人化治療」的測試方法，以循證為本，為復發病人選擇最有效的藥物，延長他們的壽命甚至根治癌症。

梁錦堂教授解釋，其團隊建立的精準治療測試方法，可於72小時內完成病人樣本對藥物敏感度的分析，並結合基因測序，以最短時間，為本已沒有治療選擇的急性血癌病童帶來新希望。

「精準個人化治療」測試以配對藥物有效讓病童病情緩解

李民瞻教授表示，卓越兒童健康研究所在兒童癌症、心臟病、遺傳病、眼疾和傳染病等範疇，致力進行尖端科研，包括正研究將「個人化治療」的做法，擴展至不同類型的血癌。

中大醫學院兒科學系助理教授梁錦堂教授指出：「我們建立的這個精準治療測試方法，可於三日內完成藥物敏感度分析，並結合基因測序，希望用最短時間，為這些本已沒有治療選擇的急性血癌病童帶來新希望。這將會為日後兒童急性骨髓性白血病病人的治療模式，帶來重大改變。」研究中兩名分別14歲和14個月大的復發性血癌病人，經測試成功找到最具療效的藥物，用藥後病情得到緩解，存活期更顯著延長。

中大卓越兒童健康研究所所長、中大醫學院兒科學系系主任李民瞻教授補充：「我們透過分析所收集的資料和數據，為病童提供精準治療，期望日後可將這種『個人化治療』的做法，擴展至其他類型的血癌。卓越兒童健康研究所將繼續努力，在兒童癌症、心臟病、遺傳病、眼疾和傳染病等範疇，透過尖端科研守護兒童健康。」’

位於香港兒童醫院的中大卓越兒童健康研究所是中大轄下研究機構，擁有一流的研究設施和最先進的設備，以促進前沿的兒科研究，研究成果可以直接轉化為香港兒童醫院病童的臨床治療方案。

詳細研究結果可瀏覽：https://doi.org/10.1158/2643-3230.BCD-22-0011